专家热议地贫全周期防治：提高创新药物可及 完善医疗保障体系

人民网北京3月17日电 （记者杜燕飞）“我们要规范化标准治疗的方案。”“优化医保目录和待遇保障，完善地中海贫血医疗保障体系。”近日，人民网《人民会客厅》栏目邀请地贫防治相关领域的专家学者及地贫患者组织代表，围绕“构建全周期地中海贫血防治体系 提高创新药物可及”话题展开探讨分享，助力我国地贫防治事业不断发展，更好地惠及地贫患者。

提高创新药可及性 惠及更多患者

地中海贫血简称地贫，是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，也是危害严重、南方地区高发的出生缺陷疾病。地贫虽难治但可防，近年来，国家卫生健康委在南方多个地贫基因携带率较高省份启动实施地贫防控项目，推动地贫防治措施落实，取得了积极进展和较好成效，但全面加强地贫防治仍需社会各界力量的共同关注与支持。

地贫是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病。全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛认为，建立全周期的地贫防控体系至关重要，需要高度重视成人患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题。

他建议，进一步推动地贫规范化标准治疗的方案制定与实践，加速治疗观念、创新药物与国际接轨。通过多学科合作，为患者提供综合关怀，促进患者生活质量与身心健康。

2022年全国两会期间，吴德沛围绕“加强和完善对地中海贫血全病程治疗的医疗保障体系”准备了一份提案。内容包括：优化现有根治地贫的医疗手段；提高可缓解输血依赖的创新治疗方法的可及性；指导省级医保局对相关的药品目录和待遇保障、医疗救助进行因地制宜的调整。

吴德沛说：“要积极推动创新药物的医保评估和准入，提高医疗保障范围，切实提高药物可及性，降低患者因病致贫、因病返贫的可能。同时，要积极探索包括基因治疗在内的前沿科技研发，以期在未来惠及更多患者。”

创新地贫诊疗方法 改善患者生活质量

目前，造血干细胞移植是重型β-地中海贫血患者可以根治的治疗手段，对于无法接受移植的重型或输血依赖型成人患者，可以选择的治疗方案主要包括输血和祛铁治疗、姑息治疗、促红细胞成熟治疗等。

广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕表示，期待各界力量能够积极推进创新药物的研发和临床应用，以减轻患者对输血及祛铁治疗的依赖，改善患者的生活质量，减轻患者经济负担和社会负担。

近年来，血液病领域的治疗方式层出不穷，许多创新药物也正在加快进入国内市场的步伐。赖永榕介绍，经过几十年的努力，地贫的创新治疗有了很大进步：一是造血干细胞移植不断成熟，成年人造血干细胞移植也在不断探索；二是创新药物的研发与应用，如红细胞成熟剂也为临床带来了更多选择方案；三是正在进行临床研究的基因治疗等疗法，将为未来创新治疗手段提供更多可能。

优化医保目录和待遇保障 完善地中海贫血医疗保障体系

日前，北京新阳光慈善基金会联合山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫生健康委卫生经济与政策研究重点实验室共同发布了《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》。

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛介绍，基金会长期以来致力于帮助血液疾病及肿瘤患者。地贫可防可控，加强地中海贫血防控工作对于巩固脱贫攻坚成果，尤其是促进我国地中海贫血高发地区人口健康具有重要意义。

刘正琛建议，要进一步提高创新疗法的全国医保覆盖，缓解地贫患者对输血疗法的依赖。扩大门诊特殊慢病异地结算的试点和病种范围，让更多地区的地贫患者能在门诊接受治疗，进行跨省直接结算。此外，希望相关政府部门能够因地制宜，根据当地疾病高发特点，优化药品医保目录和待遇保障。

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联建议，要贯彻预防为主，突出全生命周期的防控措施。在医保报销待遇清单制定出来以后，还需要考虑地方性高发的特点，将地贫纳入“门诊特殊病和大病”，给予医保政策的倾斜，减轻患者经济负担。对于相关创新药物，要做好临床及药物经济学的评价工作，建立标准化临床诊疗指南。

“要快速提高红细胞成熟剂等创新药的可及性，需要尽力做好创新药物的药物经济学评估、卫生技术的评估、国家医保预算的影响研究。”胡善联认为，针对创新药物的研发，还需要研究人员广泛开展临床研究，累积经验，将一些标准化的治疗方法尽早列入临床诊疗指南当中。”

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